La financiación de medicamentos de alto impacto: de la hepatitis C a las enfermedades raras
Por Nuria Amarilla. Socia de Eupharlaw y codirectora del Máster en Derecho de la Salud CESIF-EUPHARLAW
Si la financiación de los nuevos antivirales de acción directa para la hepatitis C supuso un primer hito en la apuesta del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad por los esquemas innovadores para el pago de medicamentos de alto impacto económico para el Sistema Nacional de Salud (SNS), la llegada de Spinraza (nusirersén), un nuevo fármaco para la atrofia muscular espinal (AME), considerada enfermedad rara, puede interpretarse como la consolidación de dicha apuesta. De hecho, en su presentación ante los medios de comunicación, la directora general de Farmacia, Encarnación Cruz, asoció el acuerdo alcanzado con el laboratorio titular, Biogen, con la puesta en marcha de un nuevo modelo que tratarán de aplicar a próximos lanzamientos de tratamientos que vengan a cubrir lagunas terapéuticas en grupos de población reducida y que presenten alto coste.
En la definición de este nuevo modelo, el Ministerio ha explicado que una de sus particularidades es el enfoque integral, que va desde la incorporación de pacientes a los ensayos clínicos, la elaboración de protocolos de inicio, seguimiento e interrupción del tratamiento en colaboración con las comunidades autónomas, el Grupo de Coordinación de Informes de Posicionamiento Terapéutico y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, así como la medición de resultados en salud a través del diseño de un registro de efectividad terapéutica con todas las variables que tendrán que cumplirse, el cual deberá ser cumplimentado antes de iniciar el tratamiento.
Según confirmó la directora general, el acuerdo con Biogen implica el pago de unos 400.000 euros por paciente durante el primer año, una cantidad que se puede reducir a la mitad a partir del segundo, dada la menor carga de principio activo que requieren los pacientes. Gracias al registro, se podrá conocer la efectividad del tratamiento en práctica clínica, un hecho relevante si se tiene en cuenta que los pacientes respondedores en los ensayos clínicos fluctuó entre el 50-57%, y, en caso de no producir los efectos deseados, se podrá proceder a su retirada. No obstante, esa determinación de efectividad no podrá realizarse hasta pasados los primeros 12-18 meses, según Andrés Nascimento, coordinador de Patología Neuromuscular en el Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona, y participante en el proceso de investigación clínica con nusirersén.
No obstante, para determinar el impacto presupuestario de la incorporación de este nuevo medicamento en la prestación habrá que tener en cuenta, junto a la variable del coste y la continuidad o no del tratamiento, la de la población afectada. En este sentido, Ignacio Pascual, jefe de sección de Neuropediatría del Hospital de La Paz, participante en uno de los estudios y con experiencia en el uso compasivo de este fármaco, asegura que los cálculos varían, y el número de pacientes en España podría estar en los 300 y los 600.
De todos los diagnosticados, habrá que descontar a los 50 pacientes que han participado en ensayos clínicos con Spinraza, así como los que lo han estado recibiendo hasta ahora a través de uso compasivo, una cifra que confirmó Marta Valente, directora médica de Biogen. Para estos casos, la compañía se habría comprometido, según Sanidad, al pago íntegro del tratamiento. De los restantes, habrá que descontar a los pacientes con fases más leves de la enfermedad, para los no quedaría cubierto por el acuerdo.
Consideraciones de Eupharlaw-Derecho de la Salud
En lo que respecta a los nuevos esquemas de financiación de medicamentos de alto impacto, cabe recordar el artículo publicado por Nuria Amarilla y Mario Lozano en el número 235 de la revista Actualidad del Derecho Sanitario. En este artículo doctrinal, titulado ‘La accesibilidad a los medicamentos de alto coste y los nuevos modelos de financiación’, los autores ya avisaban de que “la financiación pública de medicamentos de alto precio es uno de los desafíos más complejos a los que se enfrentan los sistemas públicos de salud, especialmente en caso de tratamientos verdaderamente efectivos”. Y, en este sentido, advertían sobre la emergencia de “nuevos modelos de financiación, como los techos de gasto o los acuerdos de riesgo compartido”, nuevos modelos entre los que se puede incluir este acuerdo de Sanidad con Biogen para la financiación de nusirersén.