Autorización de medicamentos huérfanos en la UE
Juan Carlos Varo Peña, alumno de la III edición del Máster en Derecho de la Salud CESIF-Eupharlaw
28/02/2017 Por Juan Carlos Varo Peña, alumno de la III edición del Máster en Derecho de la Salud CESIF-Eupharlaw
Las sucesivas normativas comunitarias por parte de las altas instituciones europeas ponen de manifiesto la preocupación sobre las enfermedades raras como un problema de salud pública. Esta consideración viene dada por la afectación a un reducido colectivo de pacientes cuyo tratamiento bien es desconocido o hay falta de investigación, por lo que son merecedores de una mayor protección. Con motivo de la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras (28 de febrero), abordaremos la normativa que regula los medicamentos que circunscriben estas patologías. Por ello, es necesario responder cuestiones previas tales como: ¿Qué entendemos por enfermedad rara?, ¿qué es un medicamento huérfano y cómo se autorizan?
A día de hoy no poseemos una definición universal y consensuada que dé cabida a todas las patologías de enfermedades raras[1]. Sin embargo, el programa de Acción Comunitaria sobre enfermedades poco comunes de 1999-2003 llegó a definirlas como “aquellas que presentan peligro de muerte o de invalidez crónica, con una prevalencia tan baja que es necesario aunar esfuerzos de modo especial para velar por evitar una morbilidad o mortalidad perinatal o precoz importante, o una disminución considerable de la calidad de vida o del potencial socioeconómico del individuo[2]“. La Unión Europea (UE) limita la prevalencia en este sentido a menos de 5 pacientes por cada 10.000 habitantes, frente a EEUU que establece una prevalencia de 7.5 pacientes por cada 10.000 habitantes. No obstante, además del criterio epidemiológico, debemos añadir que este tipo de enfermedades debe poner en peligro la vida o conllevar una incapacidad crónica y grave[3].
Cuestión diferente es la conceptualización de medicamento huérfano[4], entendido como aquel medicamento que se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la Comunidad genere suficientes beneficios para justificar su inversión y que no exista ningún método satisfactorio autorizado en la Comunidad, o de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable. Asimismo, debemos tener presente el Reglamento (CE) Nº 847/2000 de la Comisión, de 27 de abril de 2000, por el que se establecen las disposiciones de aplicación de los criterios de declaración de los medicamentos huérfanos y la definición de los conceptos de «medicamento similar» y «superioridad clínica» en relación con la prevalencia.
La autorización de esta tipología de medicamentos pasa por el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos[5] (COMP), encargado de examinar la solicitud de declaración de medicamentos como medicamentos huérfanos. Se encuentra integrado dentro de la estructura de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) junto a otros Comités científicos y está compuesto por un miembro de cada Estado, por tres miembros nombrados por la Comisión que representen asociaciones de pacientes y tres miembros nombrados por la Comisión por recomendación de la Agencia.
Con respecto al procedimiento de declaración[6], es el promotor quien presentará una solicitud a la Agencia en cualquier fase del desarrollo del medicamento, antes de presentar la solicitud de autorización previa a la comercialización. Dicha solicitud deberá contener una serie de datos esenciales tales como nombre y apellidos del promotor, principios activos, indicación terapéutica y una justificación de cumplimiento del Art. 3.1 conforme al Reglamento (CE) Nº 141/2000.
La Agencia comprobará la validez de la solicitud y redactará un informe para el Comité. En este informe podrá instarse al promotor que complete datos y documentos remitidos para justificar la solicitud. Asimismo, la Agencia velará por que el Comité emita un dictamen en el plazo de 90 días a partir de la recepción de la solicitud válida. Dicho dictamen será consensuado por el Comité y, en caso de discrepancia, podrá adoptarse por mayoría de 2/3 de los miembros del Comité. Si del dictamen se desprende que no se cumplen los criterios del Art. 3, la Agencia informará al promotor, pudiendo este en los siguientes 90 días presentar alegaciones y emplearse como base de un recurso que la Agencia transmitirá al Comité.
La Agencia transmitirá de forma inmediata el dictamen definitivo del Comité a la Comisión, adoptando una decisión en 30 días a partir de la recepción del dictamen. Si la decisión es favorable, el medicamento declarado huérfano se inscribirá en el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos. Por otra parte, el promotor cada año presentará ante la Agencia un informe sobre el estado de desarrollo del medicamento huérfano.
Finalmente, el Reglamento también recoge los motivos de cancelación del Registro Comunitario de medicamentos huérfanos, siendo estos: a petición del propio promotor, que al comprobar previamente a la autorización de comercialización el medicamento ha dejado de cumplir con el Art. 3 y, por último, que se dé por finalizado el periodo de exclusividad que recoge el Art. 8[7].
Un aspecto fundamental anterior a presentar la solicitud de autorización previa a la comercialización es el hecho de elaborar protocolos, previo dictamen de la Agencia sobre los diferentes ensayos y pruebas a realizar que demuestren la calidad, seguridad y eficacia[8] del medicamento.
Así las cosas, el criterio diferenciador se recoge en el Reglamento (CE) Nº 726/2004 al establecer en su Anexo que por la naturaleza de estos medicamentos será necesario una autorización comunitaria para su comercialización, es decir, se emplea la fórmula del Procedimiento Centralizado de Autorización: se presenta un expediente de autorización para todos los Estados miembros de la UE simultáneamente. Si el dictamen técnico del COMP es positivo, es la Comisión quien otorga la autorización comercial para operar en toda la UE. Forma parte de este procedimiento la designación de medicamento huérfano, el protocolo asistencial a emplear y la propia autorización de comercialización como factores contribuyentes. Sin embargo, el contrapunto se establece por la inclusión de los intereses de los Estados miembros. Esto es, la evaluación del valor terapéutico, la negociación por el precio de los medicamentos y el reembolso de estos productos innovadores.
[1] Portal de Registro de ER del Instituto de Salud Carlos III: https://registroraras.isciii.es/semfyc/semfyc.aspx
[2] Merino Gómez, G. (2015). Hacia la normalización Jurídica de las Enfermedades Raras y de los Medicamentos Huérfanos. En J. Tomillo Urbina y J. Cayón de las Cuevas (Dirs.), Derecho y Salud como realidades interactivas (pp. 325-338). Navarra: Ed. Aranzadi SA.
[3] Art. 3.1a) del Reglamento (CE) Nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.
[4] Art. 3.1a) b) del Reglamento (CE) Nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.
[5] Art. 56.1 c) del Reglamento (CE) Nº 726/2004 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 31 de marzo de 2004, por el que se establecen procedimientos comunitarios para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea de Medicamentos.
[6] Art. 5 del Reglamento (CE) Nº 141/2000 del Parlamento y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.
[7] Art. 8 del Reglamento (CE) Nº 141/2000 establece una exclusividad de 10 años para la autorización comunitaria previa de comercialización pudiéndose limitar a 6 años en determinados casos.
[8] Art. 88 (CE) Nº 726/2004 por el que deroga el Reglamento (CEE) Nº 2309/93, asumiendo aquel todas las referencias del Reglamento derogado. Asimismo, el Reglamento (CE) Nº 726/2004 tiene en cuenta estos tres criterios al conformar en su considerando (14), en relación con la Directiva 2001/83/CE por el que se establece un código comunitario sobre medicamentos para uso humano, aplicándolos sobre medicamentos autorizados por la Comunidad en el procedimiento centralizado. Sin embargo, es el Art. 39.2 párrafo 2º fundamental de este Reglamento ya que recoge los tres criterios incidiendo directamente sobre la figura del Titular de Autorización de Comercialización (TAC).
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